小核酸行業專題報告：從罕見病到慢性病，打開千億市場空間.pdf

小核酸行業專題報告：從罕見病到慢性病，打開千億市場空間。小核酸藥物長效優勢顯著，遞送技術突破打開治療新空間。小核酸藥物是繼小分子藥物、抗體藥物之后的第三大類藥物，主要包括ASO、siRNA等細分類型，其通過在mRNA水平調控基因表達，具有靶向性強、靶點豐富、作用長效等核心優勢，為傳統不可成藥靶點提供了重要突破方向。核心技術聚焦化學修飾與遞送系統：GalNAc遞送技術已成功推動多款肝靶向小核酸藥物商業化落地，從罕見病領域逐步向心血管等常見病領域延伸。同時，新型遞送技術（如AOC）正持續突破肝外遞送瓶頸，未來有望在肌肉、中樞神經系統（CNS）、脂肪細胞等肝外組織實現突破，進一步拓展小核酸治療邊界，市場潛力廣闊。

新藥管線密集+BD交易活躍，小核酸藥物市場加速擴容。全球小核酸藥物市場增長勢頭強勁，2024年市場規模約62億美元，預計2033年將達到467億美元，期間復合年增長率達25%。行業格局呈一超多強特征，Alnylam、Ionis、Arrowhead等頭部企業技術與管線布局領先。目前，全球在售小核酸藥物共18款，Inclisiran、Vutrisiran等重磅單品商業化放量顯著；進入臨床階段的小核酸藥物超300個，涵蓋心血管代謝、腫瘤和罕見病等多個領域，其中多款藥物進入臨床II/III期，行業將進入新藥上市及關鍵臨床數據讀出的窗口期。同時，小核酸賽道景氣度高、BD交易活躍，2018年至2025年11月14日，siRNA領域累計交易額超450億美元，全球MNC藥企持續加碼布局，行業長期成長可期。

Alnylam憑借領先的技術平臺與強勁的商業化放量，穩居siRNA領域全球龍頭地位。公司于2002年成立，2004年在納斯達克上市，核心競爭力來自技術壁壘構建，憑借率先在臨床上驗證GalNAc肝靶向遞送技術的可行性，奠定行業標桿地位。2018年以來，公司正式進入商業化兌現期，多款siRNA藥物相繼獲批上市，2025年前三季度，公司總營收達26.17億美元，同比增長58%；其中產品凈收入達19.92億美元，同比增長67%，商業化放量表現亮眼。同時，公司不斷推進平臺技術突破，豐富在研管線，多款心血管代謝、CNS及罕見病藥物處于臨床階段，有望持續拓寬適應癥邊界，鞏固行業龍頭地位。