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舒泰神研究報告：FXa波米泰酶α為FIC、1002領先C5a大靶點。伴抑制物血友病全球市場約 277 億元，國內用藥結構落后亟需新療法： 血友病是一種遺傳性出血性罕見病，全國存量血友病患者人群大約為 14 萬人， 抑制物發生比例約 18%。目前伴抑制物血友病患者國際主流用藥為重組 VIIa、 PCC（凝血酶原復合物）和艾美賽珠單抗，2024 年全球銷售額分別為 82.7 億 元（僅為 Novoseven 的數據，Sevenfact 數據未知）、128.1 億元（2023 年數據） 和 366.8 億元（其中伴抑制物適應癥預計約 66.0 億元），合計市場約 277 億元。 受到藥物供應和主流藥物可及性影響，國內伴抑制物市場仍以 PCC 為主。

FXa 波米泰酶α為 FIC，我們預計僅國內市場銷售峰值 20 億元以上： 波米泰酶α是 FX 激活劑，與諾和諾德的 FVIIa Novoseven（諾其）相比，前 者具有更優的止血率，且起效更快；用藥次數少，止血所需中位給藥次數為 1.9 次（Novoseven 為 3.2 次）；用藥量極少（波米泰酶α為百納克級，而諾其為幾 毫克級），安全性可比；與 PCC 相比，表現出了顯著更優的止血率和安全性。

BDB-001/STSA-1002 的靶點是 C5a，是一個多適應癥的大靶點：1002 是公司自主研發的全新分子，與 001 表位不同，具有全球權益。兩者開發的適 應癥包括 AAV、ARDS 和 HS 等。ARDS 住院病死率高達 35%~45%，全球每 年近 300 萬人患 ARDS，尚無確切有效的治療藥物；期待 1002 臨床 II 期數 據。AAV 是一種自免罕見病，全球首個 AAV 藥物 Tavneos（靶點為 C5aR1） 于 4Q2021 獲 FDA 批準上市，與標準療法聯合治療 AAV。安進公司于 2022 年 以 37 億美元收購 ChemoCentryx，而獲得 Tavneos，001/1002 有望切入該市場。