瑞博生物_B公司研究報告：中國小核酸創新藥領軍者，增長潛力大.pdf

瑞博生物_B公司研究報告：中國小核酸創新藥領軍者，增長潛力大。中國小核酸創新藥領軍者，已達成多款重磅戰略合作。瑞博生物成立于 2007 年，是全球最早布局 RNA 干擾技術的先驅企業之一。公司構建了 全球一體化的小核酸藥物開發體系，擁有自主可控、全技術鏈整合的小 核酸藥物研發平臺。公司目前已與勃林格殷格翰（MASH 資產，總交易 金額超 20 億美元）、Madrigal Pharmaceuticals（MASH 資產，總交易金 額達 44 億美元）達成重磅戰略合作，彰顯了國際頂級藥企對公司藥物研 發技術平臺和科研團隊實力的高度認可。

小核酸藥物具備多種優勢，瞄準慢病市場潛力巨大。（1）小核酸藥物可 覆蓋傳統藥物不可成藥靶點，極大拓寬了候選靶點廣度，在小分子與抗 體藥物不可靶向、難以成藥的疾病領域具有巨大的應用潛力。（2）瑞博 RiboGalSTAR 基于 GalNAc 技術，海外龍頭 Alnylam 多款商業化產品已 充分驗證基于 GalNAc 技術路徑的研發可行性，與傳統創新藥研發相比 具備更高的效率和成功率；（3）小核酸藥物可實現精準的靶向輸送并具 有長效性特點，使其具有良好的安全性與患者依從性，尤為適合慢病管 理，有望逐步滲透慢病市場，想象空間巨大！

核心管線錨定慢病大賽道，增長潛力大。（1）RBD4059：有 First-in-Class 潛力的 FXI siRNA，從機制上有望實現“抗栓不出血”，且具備顯著依 從性優勢，凝血性疾病眾多，后續適應癥拓展潛力巨大；（2）RBD5044： APOC3 siRNA，全球高甘油三酯血癥患者超 8 億人，細分賽道潛力大， 目前處于Ⅱ期臨床階段；（3）RBD7022：PCSK9 siRNA，即將啟動中國 Ⅲ期臨床試驗，攜手齊魯制藥加速推進；（4）RBD1016：HBx siRNA， 目前處于Ⅱ期臨床試驗，有望填補乙肝和丁肝治療未被滿足的臨床需求。