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小核酸藥物行業深度報告：小核酸市場欣欣向榮，國產管線蓄勢待發。從小核酸藥物英克司蘭躋身重磅藥物行列，看小核酸藥物高成長屬性。諾 華 2025 年度財報：全球首款 siRNA 超長效降脂藥 Leqvio（英克司蘭鈉注射 液，Inclisiran）全年銷售額飆至 11.98 億美元，同比增長 57%，躋身重磅藥 物行列。此外，2026 年伊始，小核酸藥物賽道催化頻出：新藥獲批、資本涌 入、技術攻堅、并購整合四重奏，小核酸藥物呈現破竹之勢。

小核酸藥物研發進入井噴期，慢病市場潛在空間廣闊。目前小核酸藥物全 球市場競爭格局高度集中：Alnylam、Ionis、Sarepta 三大巨頭占據全球 95% 的市場份額，另有 Arrowhead、Wave Life Sciences 等公司加速追趕。截至 2026 年 2 月全球共獲批上市 23 款小核酸藥物（含退市），13 款 ASO 藥物、 8 款 siRNA 藥物、2 款核酸適配體藥物，涵蓋 FCS、脊髓性肌萎縮癥、高膽 固醇血癥等適應癥。全球研發管線呈現爆發式增長，超百款在研小核酸藥物 中，心血管、代謝等慢病成為主要研發方向，CNS、腎病領域的研發占比也在 快速提升。國內以瑞博生物、舶望制藥、圣因生物為代表的頭部小核酸 Biotech 崛起，不僅研發管線推進速度較快，并與 MNC 達成大金額 BD 交易。成熟藥 企亦紛紛布局：信達生物、信立泰、華東醫藥等通過引進或聯合開發加速布 局，恒瑞醫藥、石藥集團等自建技術平臺，推動國產 siRNA 管線臨床進展。

小核酸產業鏈國內處于起步階段，國產替代空間大，CXO 助力行業加速 發展。小核酸藥物產業鏈涵蓋上游核酸單體和試劑生產，中游新藥研發及藥 品生產和下游產品商業化。生產原料、工藝、技術專利及設備儀器，仍存在較 高的進口依賴性，國產替代存在較大空間。中游藥明康德和凱萊英等 CDMO 企業提供小核酸藥物外包研發服務，助力國內小核酸藥物行業的快速發展。