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瑞博生物_B公司研究報告：搶灘小核酸慢病藍海，自研+BD雙輪驅動。siRNA 小核酸開拓者之一，自研+BD 雙輪驅動。公司成立于 2007 年，基于核 心技術平臺已創建全球最大的 siRNA 藥物管線之一，處于臨床階段自研藥物涉 及心血管、代謝類、腎臟、肝臟疾病的 7種適應癥，其中 4款處于二期臨床試驗。 公司對外合作合計交易價值超 60 億美元，包括基于核心技術平臺分別與 BI、 Madrigal 達成合作共同開發 MASH 小核酸創新療法，及就 RBD7022 與齊魯制 藥展開合作。

siRNA 藥物占小核酸市場近半份額，遞送技術為研發關鍵。全球小核酸藥物市 場從2019年的27億美元增長到2024年的57億美元(CAGR 16.2%)，其中siRNA 藥物占比由 2019 年約 7%增長至 2024 年的 44%，有望持續增長。小核酸藥物 研發平臺優勢明顯，公司首創肝靶向 RiboGalSTAR™平臺接連與 BI、Madrigal 達成兩項合作，合計交易價值超 60億美元，預計未來有能力每年提交 2-4個 IND； 公司前沿布局肝外遞送技術，已在腎臟、CNS 等多領域展現療法優勢。

核心品種 RBD4059有望成為全球首款獲批治療血栓性疾病藥物。全球每年約 1/4 的人死于血栓栓塞引發的疾病，2024 年全球抗血栓藥物市場 593 億美元，其中 約 55%-60%可能成為 FXI siRNA 療法目標市場。RBD4059于 si-RNA 賽道進度 最快，用于血栓性疾病的 2a 期試驗目前處于安全性隨訪期，計劃 26 年啟動 2b 期試驗拓展適應癥。臨床 1期數據顯示，600mg劑量組的 FXI 活性下降 91.6%， 藥效可持續觀察至終點的第 169 天。

搶灘小核酸慢病藍海，管線布局具備潛力。1）RBD5044(APOC3 siRNA)：2024 年全球調脂藥物市場 240億美元，HTG 適應癥進度最快的為普樂司蘭（3期）， 其次為瑞博生物 RBD5044，正在瑞典開展用于混合型血脂異常的 2 期試驗，且 已獲 NMPA 2 期臨床默示許可。2）RBD1016(HBV-X siRNA)：2024 年全球抗 HBV 藥物市場 209 億美元，現有研究顯示 siRNA 藥物針對 CHB 表現出更優的 功能性治愈，RBD1016 用于乙肝的 2 期全球 MRCT 已于 2025 年 10 月完成， 用于丁肝的 2 期于瑞典進行中。3）此外公司還在腎病領域布局了 C5、C3 靶點 的臨床早期管線。